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CRISPR Genome Editing
L’editing genomico CRISPR consente di apportare modifiche precise, intenzionali e permanenti al DNA di organismi viventi e cellule. Questa tecnologia di editing si basa sugli enzimi Cas e sugli RNA guida (gRNA) che fanno parte dei sistemi immunitari batterici presenti in natura. Un gRNA si lega all’enzima Cas e lo indirizza verso un bersaglio del DNA genomico, dove l’enzima Cas taglia il DNA. Mutazioni, knockout genici e knock-in possono essere posizionati con precisione nel sito bersaglio.
Quali sono i vantaggi della CRISPR?
La tecnologia CRISPR è economica, veloce e facile da usare. La flessibilità di questa tecnologia permette agli scienziati di usarla in un sacco di campi, dalla ricerca all’industria, dalla medicina all’agricoltura.
Come funziona la CRISPR?
Gli scienziati selezionano un enzima Cas appropriato e progettano un gRNA che mira a un sito genomico. Dopo la sintesi, il gRNA viene combinato con l’enzima Cas, formando una ribonucleoproteina (RNP). La RNP viene trasportata alle cellule con vari mezzi, come l’elettroporazione, e la modifica del genoma avviene all’interno delle cellule. Per una valutazione quantitativa dopo la modifica, il DNA delle cellule modificate può essere sequenziato mediante sequenziamento di nuova generazione (NGS).
Case study: Aldevron
Nel maggio 2025 il mondo ha assistito a una svolta epocale nella medicina personalizzata, quando è stata somministrata la prima terapia di editing genetico basata sulla tecnologia CRISPR al piccolo “Baby KJ” Muldoon. Questo trattamento salvavita per il disturbo del ciclo dell’urea (UCD) è stato sviluppato in soli sei mesi. Si è trattato di un risultato reso possibile grazie a una collaborazione senza precedenti tra ricercatori accademici e leader del settore.
Aldevron, insieme a Integrated DNA Technologies (IDT) e Acuitas Therapeutics, ha accelerato lo sviluppo di questa complessa terapia sfruttando piattaforme avanzate di produzione di mRNA e gRNA, la tecnologia delle nanoparticelle lipidiche (LNP) clinicamente validata e un approccio normativo unificato. Il risultato: un trattamento unico nel suo genere che ridefinisce le possibilità della medicina genomica.
Questa svolta è più di una storia di successo. È un progetto per il futuro. Snellendo i flussi di lavoro CRISPR e allineando i sistemi di qualità, Aldevron, IDT e Acuitas Therapeutics stanno aprendo la strada a terapie rapide e personalizzate che trasformano la vita delle persone.
Leggi qui l’articolo completo (pp. 34-35)
Alt-R CRISPR-Cas9 System
I metodi di genome edting CRISPR-Cas9 utilizzano un’endonucleasi Cas9 per generare rotture a doppio filamento nel DNA. L’endonucleasi Cas9 richiede un RNA CRISPR (crRNA) per specificare la sequenza bersaglio del DNA, e il crRNA deve essere combinato con il crRNA transattivante (tracrRNA) per attivare l’endonucleasi e creare un complesso ribonucleoproteico di editing funzionale (Figura 1A). In un approccio alternativo, il crRNA e il tracrRNA possono essere somministrati come un singolo oligonucleotide RNA (Figura 1B). Dopo la scissione, il DNA viene riparato mediante giunzione non omologa (NHEJ) o ricombinazione diretta dall’omologia (HDR), ottenendo una sequenza modificata. I reagenti e i kit Alt-R CRISPR-Cas9 forniscono gli strumenti essenziali e ottimizzati necessari per utilizzare questo percorso nella ricerca sull’editing genomico.
Reagenti CRISPR-Cas9 di IDT
Il sistema Alt-R™ CRISPR-Cas9 di IDT include tutti i reagenti necessari per un editing genomico di successo nelle vostre applicazioni di ricerca basate sul sistema CRISPR-Cas9 naturale dello S. pyogenes.
Cosa rende così eccezionale il sistema Alt-R CRISPR-Cas9?
- Determinazione esatta della lunghezza dei crRNA per una maggiore attività
- Modifiche chimiche per aumentare la resistenza alle nucleasi e ridurre le risposte immunitarie innate
- La variante nativa Cas9 e HiFi Cas9 di IDT ha dimostrato una maggiore selettività
- Disponibile con purezza del prodotto standard desalinizzato o HPLC a lunghezza intera
- Reagenti di supporto unici (potenziatore dell’elettroporazione, tracrRNA marcato, controlli) garantiscono un editing di successo.